Terapia genética com Zolgensma, que custa R$ 7 milhões na rede privada, será gratuita para pacientes com AME tipo 1
A partir desta segunda-feira (24), o Sistema Único de Saúde (SUS) começará a oferecer gratuitamente a terapia genética com o medicamento Zolgensma para crianças diagnosticadas com atrofia muscular espinhal (AME) tipo 1, uma doença rara que afeta os movimentos e a respiração. O tratamento, que na rede privada custa cerca de R$ 7 milhões, será disponibilizado para pacientes de até seis meses de idade, desde que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância do avanço:
“É a primeira terapia gênica que está sendo introduzida no SUS. O Brasil passa a integrar um seleto grupo de cinco países no mundo que oferecem esse medicamento gratuitamente em seus sistemas públicos de saúde.”
Com essa incorporação, o SUS passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras da doença para pacientes com AME tipo 1.
Como funciona o tratamento?
O Zolgensma age substituindo a função de um gene ausente ou com falha, permitindo que o organismo produza a proteína necessária para a sobrevivência dos neurônios motores, essenciais para funções como respirar, engolir e se mover.
O Ministério da Saúde viabilizou o tratamento por meio de um acordo com a indústria farmacêutica, no qual o pagamento do medicamento estará condicionado ao resultado obtido no paciente.
“Vai haver uma avaliação contínua do desempenho do tratamento, com marcadores clínicos que acompanham a melhora da criança e o impacto na vida da família”, explicou Padilha.
Quem pode acessar o tratamento e onde buscar?
Para iniciar o tratamento, a família da criança deve procurar um dos 28 serviços de referência para terapia gênica de AME disponíveis em diversos estados brasileiros, incluindo São Paulo, Rio de Janeiro, Minas Gerais, Bahia, Paraná e Ceará.
Os pacientes passarão por uma triagem, seguindo o Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para Atrofia Muscular Espinhal, estabelecido pelo Ministério da Saúde. Nas próximas semanas, será formado um comitê para monitorar os pacientes que receberem a dose única do medicamento.
O que é a AME?
A Atrofia Muscular Espinhal (AME) é uma doença genética rara que afeta os neurônios motores, comprometendo movimentos voluntários essenciais, como respirar e engolir. Segundo o Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE), em 2023, nasceram cerca de 287 bebês com a condição no Brasil.
Antes da incorporação do Zolgensma, o SUS já disponibilizava os medicamentos nusinersena e risdiplam, que exigem uso contínuo para o tratamento da AME tipos 1 e 2. Em 2024, esses medicamentos tiveram mais de 800 prescrições no Brasil.
Com a nova oferta no SUS, espera-se que mais crianças tenham acesso ao tratamento precoce, melhorando sua qualidade de vida e aumentando sua expectativa de sobrevivência.
