Decisão ocorreu a pedido da Roche após avaliação de que os dados disponíveis não atendem aos requisitos para manutenção da autorização; agência mantém acompanhamento de pacientes já tratados
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida foi solicitada pela própria empresa e publicada no Diário Oficial da União.
Segundo a Anvisa, o cancelamento ocorreu após a avaliação de que os dados disponíveis até o momento, apresentados pela fabricante, não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país.
O registro condicional é uma autorização concedida de forma temporária para o uso ou a comercialização de determinados produtos, mediante o cumprimento de exigências e a apresentação posterior de informações complementares sobre eficácia e segurança.
A agência esclareceu que o cancelamento não altera as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento, seja em estudos clínicos ou em programas existentes. A medida inclui crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
Medicamento para doença rara
O Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca deterioração progressiva da musculatura, levando à perda de massa muscular e fraqueza.
A doença está relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento e a integridade dos músculos.
No Brasil, o Elevidys recebeu autorização para pacientes com DMD que ainda apresentavam capacidade de caminhar de forma independente ou com auxílio. O registro contemplava, à época, crianças entre 4 e 7 anos que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Histórico do Elevidys no Brasil
O Elevidys obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. A autorização estabelecia a necessidade de apresentação posterior de dados complementares relacionados à eficácia e à segurança do tratamento.
Em julho de 2025, entretanto, a Anvisa suspendeu a comercialização do medicamento por meio da Resolução (RE) 2.813/2025. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.
Desde então, a agência passou a exigir informações adicionais da farmacêutica, incluindo dados consolidados de segurança com atenção especial para os casos de insuficiência hepática aguda.
Em junho deste ano, os alertas relacionados à segurança do medicamento também foram discutidos durante audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados.
De acordo com a Anvisa, durante o período de suspensão, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação com a agência no cumprimento das obrigações regulatórias relacionadas ao registro condicional.
Roche diz manter programa clínico
Em nota, a Roche afirmou que continua empenhada no programa clínico do Elevidys e na apresentação das evidências consideradas necessárias para a avaliação do medicamento.
A empresa e a Anvisa também reafirmaram o compromisso com a proteção da saúde da população e com a adoção de decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente no caso de terapias avançadas destinadas ao tratamento de doenças graves e raras.
O cancelamento do registro, portanto, encerra a autorização condicional vigente no Brasil, mas não interrompe as obrigações relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já receberam o tratamento.
Novo medicamento para DMD
Paralelamente às discussões sobre o Elevidys, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), o registro de outro medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
O Duvyzat (givinostate) recebeu autorização após a análise dos dados disponíveis. Segundo os estudos clínicos, o medicamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença, ampliando as opções terapêuticas disponíveis para pacientes com DMD.
