Casgevy, tratamento da Vertex Pharmaceuticals, utiliza a técnica de edição genética CRISPR-Cas9 para tratar doença falciforme e talassemia beta, marcando um avanço significativo na medicina genética
O Reino Unido tornou-se pioneiro ao conceder aprovação regulamentar para o Casgevy, um tratamento médico inovador que utiliza a técnica de edição genética CRISPR-Cas9. A Agência Reguladora de Medicamentos e Produtos de Saúde (MHRA) anunciou na quinta-feira que o tratamento será empregado para tratar a doença falciforme e a talassemia beta, condições genéticas sem tratamento eficaz até o momento.
A doença falciforme e a talassemia beta são causadas por erros nos genes da hemoglobina, utilizada pelos glóbulos vermelhos para transportar oxigênio pelo corpo. Esses distúrbios afetam principalmente pessoas de origem africana, caribenha, mediterrânea, do sul da Ásia, sudeste asiático e Oriente Médio. Ambas as condições, que causam dor crônica e, em alguns casos, podem ser fatais, representam desafios significativos para a medicina.
Julian Beach, diretor executivo interino de qualidade e acesso aos cuidados de saúde da MHRA, declarou que o Casgevy é um tratamento inovador de edição genética que demonstrou, em testes, a capacidade de restaurar a produção saudável de hemoglobina na maioria dos participantes, aliviando os sintomas das doenças.
O Casgevy, produzido pela Vertex Pharmaceuticals, não se trata de uma simples pílula ou injeção. O tratamento envolve a extração de células-tronco da medula óssea do paciente, seguida pela edição de um gene em laboratório. Após o processo de edição genética, os pacientes passam por um “tratamento de condicionamento” que prepara a medula óssea antes da reintrodução das células modificadas.
Alena Pance, professora sênior de genética na Universidade de Hertfordshire, destacou que a modificação das células-tronco da medula óssea oferece uma verdadeira cura para as doenças, evitando os problemas associados à busca por doadores compatíveis e à imunossupressão.
O órgão regulador dos Estados Unidos, a Administração de Alimentos e Medicamentos (FDA), está avaliando o mesmo tratamento, com uma decisão esperada até 8 de dezembro. A aprovação do Casgevy marca um avanço significativo nas abordagens médicas para doenças genéticas, abrindo caminho para tratamentos inovadores que antes pareciam impossíveis de alcançar.
