Qfitlia, da Sanofi Medley, poderá reduzir episódios de sangramento e será indicado para pacientes a partir de 12 anos
A Agência Nacional de Vigilância Sanitária aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento da Hemofilia no Brasil. O medicamento Qfitlia (fitusirana sódica), desenvolvido pela Sanofi Medley, poderá ser utilizado por pacientes a partir de 12 anos para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pessoas com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.
De acordo com dados do Perfil de Coagulopatias publicado em 2024 pelo Ministério da Saúde do Brasil, o país tem 14.202 pessoas diagnosticadas com hemofilia. Desse total, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 têm hemofilia B.
Segundo a Anvisa, o medicamento recebeu prioridade na análise regulatória por se tratar de uma doença rara. A hemofilia é uma condição genética que compromete a capacidade do organismo de interromper sangramentos. Como está ligada ao cromossomo X, a doença se manifesta quase exclusivamente em homens.
Doença afeta coagulação do sangue
A hemofilia ocorre devido à deficiência de proteínas essenciais para a coagulação do sangue, conhecidas como fatores de coagulação. No tipo A há falta do fator VIII, enquanto no tipo B a deficiência é do fator IX. Sem níveis adequados dessas proteínas, o organismo não consegue produzir trombina de forma eficiente, enzima fundamental para a formação de coágulos e cicatrização de feridas.
A gravidade da doença varia de acordo com a atividade desses fatores no sangue. Em casos mais graves, os pacientes podem apresentar hemorragias espontâneas, enquanto nas formas leves os sangramentos costumam ocorrer após traumas ou procedimentos cirúrgicos.
De acordo com a Anvisa, os episódios hemorrágicos são mais frequentes em articulações e músculos, embora qualquer órgão possa ser afetado. O diagnóstico precoce e o acompanhamento contínuo são considerados essenciais para evitar complicações e preservar a qualidade de vida dos pacientes.
Tratamento menos invasivo
Para a presidente da Federação Brasileira de Hemofilia, Tania Maria Onzi Pietrobelli, a fitusirana sódica era aguardada pela comunidade de pacientes por oferecer uma alternativa menos invasiva.
Segundo ela, o medicamento é administrado por via subcutânea e tem ação prolongada. Atualmente, muitos pacientes precisam realizar infusões intravenosas três ou quatro vezes por semana, enquanto o novo tratamento pode ser aplicado uma vez a cada dois meses.
“Como a hemofilia é uma condição crônica, isso limita a qualidade de vida dos pacientes e familiares. Com essa nova tecnologia, as pessoas poderão viver sem focar na doença, tendo o direito de viver plenamente”, afirmou.
A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, também destacou que o novo medicamento pode melhorar a adesão ao tratamento.
Segundo ela, pesquisas sobre a jornada dos pacientes com hemofilia A e B no país indicam que os resultados terapêuticos atuais são prejudicados por dificuldades na continuidade do tratamento.
“Hoje percebemos que os desfechos dos tratamentos com fator de coagulação são piores do que o imaginado porque as barreiras de adesão são muito grandes”, afirmou.
